“이 약은 정말 효과가 있을까?” 이 책은 이 익숙한 질문에서 출발합니다. 『임상시험의 새로운 패러다임, Estimand』는 임상시험에서 알고자 하는 치료 효과를 명확히 정의하는 방법을 설명합니다. 같은 임상시험이라도 어떤 치료 효과를 알고 싶은지에 따라 결과의 의미와 해석은 달라질 수 있습니다. 치료 도중 약을 중단하거나 다른 치료를 추가하는 일이 생겼을 때, 이를 어떻게 고려할지도 중요합니다. 1부에서는 가상의 환자 김지영 씨의 이야기를 따라가며 Estimand라는 낯선 개념을 자연스럽게 익힙니다. 2부에서는 국제 가이드라인 ICH E9(R1)을 바탕으로 핵심 개념과 활용 방법을 차근차근 설명합니다. 비열등성 및 동등성 임상시험에서 치료 효과를 정의할 때 고려해야 할 사항도 함께 다룹니다. 3부에서는 가상의 고혈압 임상시험과 실제 당뇨병 및 운동신경세포병 임상시험을 통해 구체적인 적용 방법을 살펴봅니다. 이야기에서 개념으로, 개념에서 사례로 이어지는 구성을 통해 임상시험의 설계부터 결과 해석까지 연결해 이해하도록 돕습니다. 임상시험과 신약 개발에 참여하는 연구자와 실무자, 그리고 임상시험 결과의 의미를 제대로 이해하고 싶은 독자를 위한 안내서입니다.